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    國內“孤兒藥”嚴重匱乏:可用藥數量不足美國百分之四
    作者:    來源:    發布時間:2015-03-17

    “我國上市"孤兒藥"130個。按照WHO標準,罕見病種類達6000~8000種,我國的130種"孤兒藥"遠遠不能滿足罕見病治療需求!比珖舜蟠、四川科倫藥業董事長劉革新用“現狀極不樂觀”來形容我國孤兒藥的現狀,他認為,我國急需借鑒發達國家的成熟經驗,加快罕見病立法,推動“孤兒藥”研發,改善我國罕見病患者的治療狀況。
      由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高,很少有制藥企業關注其治療藥物的研發,因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。
      關注罕見病長達10年,全國人大代表,安徽大學教授孫兆奇向《第一財經日報》記者坦言,雖然有130種藥,但能治愈的孤兒病數量遠遠低于這個數量,因為有些藥治療的是同一種病,由于進口少,目前很多國內的孤兒病患者面臨“國外有藥,國內無藥”的現狀。
      “孤兒藥”困境
      孤兒藥其實是指治理罕見病的藥品,由于患者人數太少,所以通常這些藥品都會被預計難以收回成本,導致廠家生產的積極性減弱。根據世界衛生組織對罕見病定義,其是指患病人數占人口總數0.65‰~1‰的單種疾病或病變,比如血友病、苯丙酮癥、軟骨發育不全癥、白化癥等,此前由于“冰桶挑戰”受到關注的冰凍人便是罕見病的一種。孫兆奇估算,目前國內孤兒病患超過2000萬人。它們大多數是因遺傳缺陷導致的。
      不過,“截至目前,中國對罕見病的認定還沒有明確的官方標準,更沒有關于罕見病的法規!眲⒏镄卤硎,除了上市的數量少,在可負擔性方面,現階段我國罕見病患者不得不面對價格昂貴、進入基本藥物和醫保目錄少、報銷比例不高等問題。目前美國批準的“孤兒藥”中,納入我國基本醫療保險藥品目錄的共有39個,其中3個為甲類藥物,可享受全額報銷,其余為乙類或省增補,患者還要負擔一定比例的費用,約為5%~20%。孫兆奇舉例,以上海市為例,2010年出臺了罕見病患者基本醫療保障制度,只有12個孤兒病被納入范圍內。
      而孤兒病的醫治費用不低,以戈謝病患者為例,一個成年患者的藥費每年超過200萬元,且需要終生用藥,很少有戈謝病患者能夠自行買藥。劉革新表示,這個案例只是我國罕見病患者缺乏“孤兒藥”困境中的冰山一角。
      劉革新認為,我國尚無系統完善的鼓勵研發“孤兒藥”的政策。本報記者了解到,我國在2009年公布了《新藥注冊特殊審批管理規定》,對罕見病制定了相應的特殊審批渠道,不過,“國內因為政策、市場等原因,孤兒藥研究幾乎是空白,相對國外,研究成本非常高,所以基本上依賴進口!睂O兆奇表示。而根據劉革新提供的數據,特殊審批中“孤兒藥”受理的數量很少,2009年、2010年、2011年“孤兒藥”受理量分別為10、16、18個;2012~2014年“孤兒藥”受理量尚未查到。
      劉革新認為原因在于,以上法規尚無相關審評程序細則出臺,具體落實執行的效果不顯著,而在稅收抵免、注冊審批費免除、市場獨占權、單獨定價、醫保扶持方面則完全沒有激勵政策,從而導致制藥企業研發和生產“孤兒藥”的積極性不高。記者注意到,直到2010年10月,我國第一個罕見病防治協會山東省罕見疾病防治協會才成立。
      拯待提速的“孤兒藥”認定
      孫兆奇呼吁,目前設立“罕見病防治法”,在他看來,目前我國存在缺法、缺藥、缺關注三大問題,整體上推進的太慢,“現在有些病國外有藥,但國內沒藥,導致一些患者無藥可治,這與孤兒藥的進口渠道匱乏也有關!比珖舜蟠、桂林市工人文化宮副主任向惠玲也注意到這個問題,她認為,既然我國目前還未研究出這類藥物,而國外有的話,可降低藥物引進標準,通過中外合作方式將藥物引入國內。
      劉革新建議,我國應該建立“孤兒藥”認定制度,并將這種認定作為孤兒藥注冊審批的前置程序,獲得認定者可享受特殊審批等相應優惠政策;多方聯動制定科研激勵政策和產業政策引導“孤兒藥”研發;制定“孤兒藥”市場獨占、單獨定價與稅費減免的優惠政策;建立和完善罕見病醫療保障制度。
      而根據歐美的經驗,優惠政策確實能使這個小眾的藥品加快發展,比如美國規定對“孤兒藥”在臨床研發期享有50%的課稅扣除優惠,并可向前延伸3年,向后延伸15年,總稅收減免可達臨床研究總費用的70%;此外還規定可減免“孤兒藥”注冊費用等。
      在1984年以前,世界上還沒有一種“孤兒藥”,劉革新提供的數據顯示,美國1983年批準了《罕見病藥物法》之后,新“孤兒藥”的出現呈直線上升趨勢。截至2015年2月4日,美國已經有3310種產品被認定為“孤兒藥”,其中483種獲批上市,為世界之最。歐盟在1999年罕見病藥物法規實施前,僅有8種“孤兒藥”審核通過,但到2012年,已有約1000種“孤兒藥”得到認定,其中70種“孤兒藥”獲得上市批準。
      孫兆奇認為,國家立法需要一個漫長的過程,為緩解患者的燃眉之急建議對有罕見病防治經驗地區經驗匯總一下、提煉一條好的制度,在全國范圍參考。此前上海市人大代表陳崎也曾提出,建議相關部門要做好“頂層設計”,采取合理措施進一步加強對罕見病患者的幫扶力度,進一步加強對罕見病的治療方法和治療藥物的研發。

     

     

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